美国工程师设计了一种新型纳米颗粒 ，可用于肺部 ，在那里它可以转达编码有用卵白质的信使RNA（mRNA） 。随着进一步生长 ，这些颗粒能为囊性纤维化和其他肺部疾病提供可吸入的治疗要领 。该研究3月30日揭晓在《自然·生物手艺》上 。
麻省理工学院化学工程系教授丹尼尔·安德森体现 ，这是首次证实RNA在小鼠肺部高效递送 。研究职员希望它可用来治疗或修复一系列遗传疾病 ，包括囊性纤维化 。
在一项对小鼠的研究中 ，安德森及其同事使用这些颗粒来转达编码CRISPR/Cas9因素的mRNA ，这可能为设计治疗性纳米颗粒翻开大门 ，这些纳米颗�？杉舻舨⑷〈虏』� 。
在新研究中 ，研究职员着手开发可靶向肺部的脂质纳米颗粒 。这些颗粒由两部分分子组成：带正电荷的头基和长脂质尾巴 。头基的正电荷有助于粒子与带负电荷的mRNA相互作用 ，并且尚有助于mRNA从会吞噬粒子的细胞结构中逃逸 。
同时 ，脂质尾部结构有助于颗粒通详尽胞膜 。研究职员为脂质尾巴提出了10种差别的化学结构 ，以及72种差别的头基 。通过在小鼠实验中筛选这些结构的差别组合 ，研究职员能够识别出最有可能抵达肺部的结构 。
研究批注 ，可使用这些颗粒来转达编码CRISPR/Cas9因素的mRNA ，这些因素旨在切断遗传编码到动物肺细胞中的阻止信号 。当阻止信号被移除时 ，荧光卵白的基因就会翻开 。丈量这种荧光信号使研究职员能够确定乐成表达mRNA的细胞百分比 。
研究职员发明 ，在一剂mRNA之后 ，约莫40%的肺上皮细胞被转染 ，两剂使水平凌驾50% ，三剂抵达60% 。治疗肺部疾病最主要的目的是两种类型的上皮细胞——棒状细胞和纤毛细胞 ，每一种都以约莫15%的比例被转染 。
新颗粒也会迅速剖析 ，使它们能够在几天内从肺部扫除 ，并降低炎症的危害 。若是需要重复剂量 ，颗粒也可多次运送给统一患者 。团队现在正在起劲使纳米颗粒更稳固 ，从而可使用雾化器吸入 。
（文章泉源：科技日报）
美国工程师设计了一种新型纳米颗粒 ，可用于肺部 ，在那里它可以转达编码有用卵白质的信使RNA（mRNA） 。随着进一步生长 ，这些颗粒能为囊性纤维化和其他肺部疾病提供可吸入的治疗要领 。该研究3月30日揭晓在《自然·生物手艺》上 。
麻省理工学院化学工程系教授丹尼尔·安德森体现 ，这是首次证实RNA在小鼠肺部高效递送 。研究职员希望它可用来治疗或修复一系列遗传疾病 ，包括囊性纤维化 。
在一项对小鼠的研究中 ，安德森及其同事使用这些颗粒来转达编码CRISPR/Cas9因素的mRNA ，这可能为设计治疗性纳米颗粒翻开大门 ，这些纳米颗�？杉舻舨⑷〈虏』� 。
在新研究中 ，研究职员着手开发可靶向肺部的脂质纳米颗粒 。这些颗粒由两部分分子组成：带正电荷的头基和长脂质尾巴 。头基的正电荷有助于粒子与带负电荷的mRNA相互作用 ，并且尚有助于mRNA从会吞噬粒子的细胞结构中逃逸 。
同时 ，脂质尾部结构有助于颗粒通详尽胞膜 。研究职员为脂质尾巴提出了10种差别的化学结构 ，以及72种差别的头基 。通过在小鼠实验中筛选这些结构的差别组合 ，研究职员能够识别出最有可能抵达肺部的结构 。
研究批注 ，可使用这些颗粒来转达编码CRISPR/Cas9因素的mRNA ，这些因素旨在切断遗传编码到动物肺细胞中的阻止信号 。当阻止信号被移除时 ，荧光卵白的基因就会翻开 。丈量这种荧光信号使研究职员能够确定乐成表达mRNA的细胞百分比 。
研究职员发明 ，在一剂mRNA之后 ，约莫40%的肺上皮细胞被转染 ，两剂使水平凌驾50% ，三剂抵达60% 。治疗肺部疾病最主要的目的是两种类型的上皮细胞——棒状细胞和纤毛细胞 ，每一种都以约莫15%的比例被转染 。
新颗粒也会迅速剖析 ，使它们能够在几天内从肺部扫除 ，并降低炎症的危害 。若是需要重复剂量 ，颗粒也可多次运送给统一患者 。团队现在正在起劲使纳米颗粒更稳固 ，从而可使用雾化器吸入 。
（文章泉源：科技日报）